近年，Mohamad等人在《MAYO CLINIC PROCEEDINGS》發(fā)表了一篇脂肪組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞干細(xì)胞(AD-MSCs)治療1例脊髓損傷的Ⅰ期臨床試驗(yàn)，術(shù)后該患者的運(yùn)動(dòng)評分、感官評分、健康得分、運(yùn)動(dòng)能力均有明顯改善。

脊髓損傷(SCI)是一種嚴(yán)重的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，涉及不可逆的神經(jīng)損傷以及多器官損害，由于神經(jīng)細(xì)胞的破壞和傳遞，可能會(huì)導(dǎo)致廣泛的感覺和運(yùn)動(dòng)障礙。SCI的特點(diǎn)是損傷中心的血流動(dòng)力學(xué)破壞和半暗帶的灌注不足，導(dǎo)致進(jìn)行性缺血和細(xì)胞死亡。

患者資料：一名53歲男性，因沖浪事故導(dǎo)致C3-4 SCI，神經(jīng)系統(tǒng)檢查顯示，損傷水平以下的運(yùn)動(dòng)和感覺功能完全喪失，同時(shí)腸道和膀胱感覺喪失，被診斷為（ASIA）A級SCI，后接受了C2-6頸后路減壓和融合術(shù)，入組時(shí)他的神經(jīng)系統(tǒng)狀態(tài)為C級。

方 法：受傷9個(gè)月后，對患者腹壁脂肪組織進(jìn)行開放活檢，從脂肪組織活檢標(biāo)本中分離出AD-MSCs，根據(jù)方案，患者接受鞘內(nèi)注射1億個(gè)混合在乳酸林格氏液中的AD-MSC，并在L3-4水平進(jìn)行腰椎穿刺注射AD-MSCs。

結(jié)果：①亞洲運(yùn)動(dòng)評分：上肢運(yùn)動(dòng)總分從基線的35分，提高到18個(gè)月的44分，與左側(cè)相比，右側(cè)的改善更為明顯（圖1A和表1）；下肢運(yùn)動(dòng)總分從基線的36分到18個(gè)月的49分（圖1A和表1）。

②亞洲感官評分：總針刺評分從基線的45分提高到18個(gè)月的95分，右側(cè)從基線的25分改善到18個(gè)月的46分，左側(cè)從基線的20分改善到18個(gè)月的49分；輕觸總分也從基線的54分提高到18個(gè)月的96分，右側(cè)從基線的27分升至18個(gè)月的46分，左側(cè)從基線的27分升至18個(gè)月的50分（圖1B和表1）。

我們還觀察了患者每個(gè)皮節(jié)區(qū)域的改善情況，發(fā)現(xiàn)上肢雙側(cè)C5區(qū)域的改善非常明顯，左側(cè)的C2-4、C6和T1-3區(qū)域也有明顯改善；下肢的L4、L5和S1-4區(qū)域也得到改善（圖2A和B；3A-D）。

③上肢能力評分：從基線的110分提高到18個(gè)月的144分。最顯著的進(jìn)步是“用手臂拉和推”部分，從基線的31分提高到18個(gè)月的46分，以及“使用手和手指”部分，從基線的40分提高到18個(gè)月的51分（圖1C）。

④健康得分：全球身體健康原始/T評分，從基線時(shí)的8/29.6提高到18個(gè)月的10/34.9；全球心理健康評分也從基線的7/11提高到18個(gè)月的11/41.1。

⑤行走能力：患者10米步行測試的時(shí)間和速度，從基線的57.72秒（0.17 m/s）提高到15個(gè)月的23.00秒（0.43 m/s）；行走能力也從基線0.25 m/s的速度行走635英尺，提高到15個(gè)月0.33 m/s的速度行走2200英尺（表2）。

⑥安全性和不良事件：患者對手術(shù)的耐受性良好，沒有出現(xiàn)任何與注射相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，僅在輸注第2天出現(xiàn)輕度至中度頭痛，使用對乙酰氨基酚后緩解。在18個(gè)月的隨訪中，沒有報(bào)告其它安全問題或不良事件。

總 結(jié)：上述研究結(jié)果表明，鞘內(nèi)注射AD-MSCs可能有助于改善SCI患者的神經(jīng)功能，提高患者的生活質(zhì)量，這種治療策略的進(jìn)一步臨床轉(zhuǎn)化需要更多的隨機(jī)對照試驗(yàn)，來證實(shí)AD-MSCs治療的安全性和有效性。

參考資料：

Mohamad Bydon, MD; Allan B. Dietz, PhD; Sandy Goncalves, MS;F M Moinuddin, PhD; Mohammed Ali Alvi, MBBS; Anshit Goyal, MBBS;Yagiz Yolcu, MD; Christine L. Hunt, DO; Kristin L. Garlanger, DO;Anna S. Del Fabro, MD; Ronald K. Reeves, MD; Andre Terzic, MD, PhD;Anthony J. Windebank, MD; and Wenchun Qu, MD, PhD, MS. CELLTOP Clinical Trial: First Report From a Phase 1 Trial of Autologous Adipose TissueeDerived Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Paralysis Due to TraumaticSpinal Cord Injury. https://doi.org/10.1016/j.mayocp.2019.10.008.