近期，Geeta Shroff等人進(jìn)行了一項(xiàng)關(guān)于ASD的臨床試驗(yàn)，該團(tuán)隊(duì)采用人胚胎干細(xì)胞 (hESC)治療了3名ASD患者，隨訪顯示，該療法能有效提高ASD患者的運(yùn)動(dòng)技能、社交技能和認(rèn)知等能力，相關(guān)研究結(jié)果已在《Innovations in Clinical Neuroscience》期刊發(fā)表。

自閉癥譜系障礙(ASD)是一種神經(jīng)發(fā)育障礙，其特征是社交脫節(jié)、言語和非言語交流不完整、興趣嚴(yán)重受限以及表現(xiàn)出刻板和重復(fù)的強(qiáng)迫行為。ASD常見的病理診斷為中樞神經(jīng)系統(tǒng)循環(huán)受損、大腦灌注不足以及免疫系統(tǒng)薄弱并伴有大腦神經(jīng)炎癥。

該研究在獲得了患者法定監(jiān)護(hù)人提供的知情同意書以及獨(dú)立機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)(IEC)的批準(zhǔn)后，3名ASD患者開始接受hESC治療，治療計(jì)劃包括3~4個(gè)療程（T1、T2、T3、T4），每個(gè)療程時(shí)間為4~6周，療程間隔4~ 8個(gè)月。

患者1：是一名3歲男孩，家長抱怨注意力不集中、沒有目光接觸、沒有社交互動(dòng)、拍手、無法指向物體、缺乏功能獨(dú)立性、多嘴、胡言亂語、無法清晰地說話。一歲半時(shí)，父母觀察到他沒有眼神交流，對(duì)自己的名字沒有反應(yīng)，無社交；兩歲時(shí)被診斷出患有ASD。

經(jīng)大腦單光子發(fā)射計(jì)算機(jī)斷層掃描(SPECT)掃描顯示雙側(cè)(B/L)額葉和B/L 顳區(qū)中度至重度灌注不足，在B/L頂葉區(qū)域和B/L小腦區(qū)域觀察到中度灌注不足。后該患者接受了hESC治療，同時(shí)接受職業(yè)和物理治療。

結(jié) 果：第一次hESC治療后，患者目光接觸、社交行為和言語方面表現(xiàn)出改善，并且能夠遵循基本命令，張嘴和拍手的次數(shù)減少；第二次治療后，患者的眼神交流、詞匯量和社交意識(shí)都有所改善，對(duì)父母的情感依戀有所提高，功能獨(dú)立性也有所改善（例如，自己穿鞋）；第三次治療后，他的表情和注意力有所改善，發(fā)脾氣和張嘴現(xiàn)象也明顯減少。

第二次治療后SPECT掃描顯示左側(cè)小腦區(qū)域有輕微的灌注不足，大腦和小腦區(qū)域的灌注顯著改善，圖1顯示了患者在第二次治療前后的SPECT掃描圖像。

患者2：是一名10歲男孩，言語障礙，說話和行走不協(xié)調(diào)，智商低，認(rèn)知障礙，注意力不集中。2歲時(shí)，他出現(xiàn)言語遲緩、注意力不集中以及認(rèn)知障礙的跡象，被診斷為ASD和小兒急性發(fā)作神經(jīng)精神綜合征；5歲時(shí)患上了萊姆病綜合癥，表現(xiàn)出感官知覺受損和強(qiáng)迫癥（OCD）跡象，對(duì)噪音和氣味過敏，視力弱，并且有夜驚癥。

通過SPECT掃描，結(jié)果顯示患者B/L顳區(qū)灌注中度至嚴(yán)重減少，B/L小腦區(qū)嚴(yán)重灌注不足。后接受了hESC治療，并作為主要治療方式。

結(jié) 果：經(jīng)過4次治療后，患者認(rèn)知能力和溝通能力都有所提高，手眼協(xié)調(diào)能力、言語能力都得到了改善，并且可以同時(shí)完成多項(xiàng)任務(wù)，他對(duì)嗅覺/聽覺刺激過敏減輕了，身體變得強(qiáng)壯，免疫系統(tǒng)也得到了改善。SPECT掃描顯示腦灌注流量正常（圖2）。

患者3：是一名4歲男孩，他因精細(xì)運(yùn)動(dòng)和溝通能力受損而入院，表現(xiàn)出延遲，包括言語、拍手和行為攻擊性，被診斷患有輕度自閉癥譜系障礙和整體發(fā)育遲緩。SPECT掃描結(jié)果顯示患者B/L 額葉和顳葉以及B/L小腦區(qū)域分別有輕度至中度灌注不足，后開始接受hESC治療。

結(jié) 果：4次hESC治療后，他的社交互動(dòng)、目光接觸、智力和運(yùn)動(dòng)技能都有所改善，可以說出簡短的句子并遵循命令。與治療前的掃描相比，治療后SPECT掃描顯示腦灌注流量正常（圖3）。

總 結(jié)：通過既往的研究結(jié)果表明，使用干細(xì)胞療法治療ASD患者似乎是一種安全有效的方法，能明顯改善患者ASD癥狀以及腦灌注情況，未來仍需更大樣本量的研究來支持在ASD患者群體中使用干細(xì)胞療法。

參考資料：

by GEETA SHROFF, MD,. Human Embryonic Stem Cells in the Treatment of Autism: A Case Series. https://innovationscns.com/human-embryonic-stem-cells-treatment-autism-case-series/.