多發(fā)性肌炎/皮肌炎又稱特發(fā)性炎性肌病，是一組多種病因引起的彌漫性骨骼肌炎癥性伴肌纖維變性、壞死為特征的自身免疫性疾病，發(fā)病與細(xì)胞和體液免疫異常有關(guān)，具有異質(zhì)性和獲得性，還可累及其他臟器。

它的主要病理特征是骨骼肌變性、壞死及淋巴細(xì)胞浸潤(rùn)，臨床上表現(xiàn)為急性或亞急性起病，對(duì)稱性四肢近端為主的肌肉無力伴壓痛、血清肌酶增高、血沉增快、肌電圖呈肌源性損害等癥狀。

多發(fā)性肌炎/皮肌炎的確切病因和發(fā)病機(jī)制尚不清楚，有研究提示免疫反應(yīng)異?？赡苁窃摬“l(fā)生、發(fā)展的中心環(huán)節(jié)，T淋巴細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞免疫可能是多發(fā)性肌炎肌肉組織損傷的主要發(fā)病機(jī)制。

當(dāng)前多發(fā)性肌炎/皮肌炎治療以糖皮質(zhì)激素為主，且維持劑量較大，聯(lián)合免疫抑制劑治療后不良反應(yīng)明顯，如出現(xiàn)免疫功能低下、易感染等。而間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）具有低免疫原性，屬于未分化的干細(xì)胞，同種異體移植無排斥反應(yīng)，通過其免疫抑制作用可以很好的改善其臨床癥狀。

臨床研究

目 的：觀察臍血MSCs治療多發(fā)性肌炎/皮肌炎患者的效果分析。

方 法：選擇多發(fā)性肌炎/皮肌炎患者81例（多發(fā)性肌炎54例，皮肌炎27例），其中44例為常規(guī)治療組（男19例，女25例；年齡18-70歲，平均38歲；病程最短2個(gè)月，最長(zhǎng)53個(gè)月，平均31個(gè)月），給予糖皮質(zhì)激素聯(lián)合免疫抑制劑治療，37例為臍血MSCs移植組（男19例，女18例；年齡22-68歲，平均40歲；病程最短3個(gè)月，最長(zhǎng)49個(gè)月，平均33個(gè)月），靜脈輸注臍血MSCs(3.5-5.2)×107，用藥方案與常規(guī)治療組相同，隨訪治療后 1、3、6個(gè)月肌酸激酶、肌力變化。

結(jié) 果：①兩組治療后1、3、6 個(gè)月與治療前比較肌酸激酶值明顯下降(P < 0.001)，移植組治療后各時(shí)間點(diǎn)肌酸激酶值較常規(guī)治療組低(P < 0.001)，見表1。

②治療后1、3、6個(gè)月兩組肌力評(píng)分比較，其中移植組明顯優(yōu)于常規(guī)組，兩組治療前后差異均有顯著性意義(P <0.001)，見表2。

安全性評(píng)估：36例多發(fā)性肌炎/皮肌炎患者在臍血MSCs治療后未發(fā)生相關(guān)并發(fā)癥，所有患者治療后1、3，、6個(gè)月隨訪查血常規(guī)、尿常規(guī)、肝腎功均在正常范圍內(nèi)。

總 結(jié)：給予糖皮質(zhì)激素及免疫抑制劑治療同時(shí)，聯(lián)合臍血MSCs治療多發(fā)性肌炎/皮肌炎安全、有效，可調(diào)節(jié)多發(fā)性肌炎/皮肌炎患者免疫網(wǎng)絡(luò)效應(yīng)、改善免疫耐受。

說明：本文案例均摘錄于文獻(xiàn)，僅用于科普干細(xì)胞相關(guān)知識(shí)，不作為醫(yī)療建議。