自閉癥譜系障礙(ASD) 是一種由行為癥狀定義的異質性復雜神經發(fā)育障礙，具有明確的遺傳、免疫和生理合并癥等特征。

近年來，ASD病例急劇增加，根據(jù)《2021年度兒童發(fā)展障礙康復行業(yè)藍皮書》和我國第六次人口普查數(shù)據(jù)顯示：我國2-8歲的ASD患者約為100萬人；0~14歲的ASD患者至少有300萬；加上14歲以上的患者，預估全國應該有500多萬ASD患者。

在《Frontiers In Pediatrics》雜志中，報道了一項采用鞘內和靜脈干細胞移植(SCT)治療4例ASD患者的研究案例，在接受治療的一年中，他們父母觀察到孩子癥狀逐漸消失和自閉癥治療評估清單(ATEC)的分數(shù)變化。

案例1：一位男孩，在2.5歲時還不會說話，于是接受了言語治療，1.5年后仍未見成效，4歲時被診斷為自閉癥；診斷后，立即接受了行為治療和藥物治療，雖然認知能力有所改善，但言語沒有任何變化，就停止了所有藥物治療；最后，家長決定讓孩子進行自體SCT。

移植后，該男孩沒有表現(xiàn)出輕微或嚴重的副作用，在3個月的隨訪評估中，父母觀察到了孩子的一些變化；1年后，孩子主要在言語、社交行為以及關于食物攝入和多動的行為明顯改善，ATEC分數(shù)變化見圖A。

案例2：男孩3歲時被診斷為ASD，幾年來，按照醫(yī)生的建議應用了行為療法；7.5歲時，語言發(fā)育遲緩到3歲孩子的水平，研究人員在與其他父母的交流后，男孩的父母決定讓他接受自體SCT治療。

移植后，孩子沒有輕微或嚴重的副作用，在自體SCT后9個月，父母觀察到關于多動、僵化行為的顯著行為變化，以及消化問題、對噪音的敏感性和焦慮的改善，ATEC分數(shù)變化見圖B。

案例3：該男孩在出生后，幾乎與父母沒有眼神交流，對名字沒有反應，也沒有任何社交互動；在他3歲時被診斷為ASD，期間未接受任何藥物或行為治療；在男孩14.5歲時，父母決定進行自體SCT。

移植后，父母注意到了語言（例如，他開始說雙詞句子）的變化，尤其是感官的改善，例如對環(huán)境的感知和反應；直到隨訪結束，這個男孩沒有表現(xiàn)出輕微或嚴重的副作用，ATEC分數(shù)變化見圖C。

案例4：本病例是一名女孩，在她1.5歲時，父母注意到她在被叫時沒有反應、沒有目光接觸、沒有交流等，后被診斷為自閉癥；此外，該女孩被診斷出患有支氣管哮喘。診斷后，立即開始行為治療，經過2年的治療僅有輕微改善，父母決定讓孩子進行自體SCT。

移植后，沒有任何輕微或主要并發(fā)癥，3個月后，女孩的主動性和學習行為得到改善，甚至能夠記住所學內容，此外，她不再有哮喘病，患感冒的次數(shù)也明顯減少，ATEC分數(shù)變化見圖D。

總 結：4個孩子的父母在最后的隨訪中說到，他們對SCT非常滿意，將再次接受SCT。到目前為止，未觀察到復發(fā)癥狀。

參考文獻：

Georg S. Kobinia1,2*, John J. Zaknun3, Christof Pabinger 2 and Brenda Laky 1. Case Report: Autologous Bone Marrow Derived Intrathecal Stem Cell Transplant for Autistic Children -A Report of Four Cases and Literature Review. doi: 10.3389/fped.2021.620188. PMCID: PMC8526924.PMID: 34692600.